新年第一天，罕见病患儿用上医保药
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上图：病房内，魏翠洁大夫在为患儿实施鞘内注射。范燕彬摄
2022年1月1日，是新医保目录实施的首日。当日上午9时，北京大学第一医院儿科三病房内，主治医师魏翠洁熟练地进行鞘内注射的准备工作；病房外，患儿果果的妈妈殷女士两手交叠，有点紧张。取药、室温平衡一系列操作过后，5毫升的诺西那生钠注射液一点点注入果果体内。整个过程，6岁的果果乖巧配合，一点儿都没哭闹。注射结束，妈妈抱起小脸红扑扑的果果，眼泪在眼眶里直打转。
果果家在北京通州区，10个月时被确诊为脊髓性肌萎缩症，一直不能独自站立行走。虽然知道有治疗这种病的特效药，但因为70万元一针且需持续用药，果果家根本承受不起，孩子一直没有系统治疗。
“脊髓性肌萎缩症是一种颇具诊治难度的罕见病，但实际上并不罕见，每6000至1万个新生儿中就有1个脊髓性肌萎缩症患儿；普通人群中，每40—50人就有一个是这一病症基因突变的携带者。”北京大学第一医院儿科副主任熊晖教授告诉记者，这种罕见病用药诺西那生钠在国内临床应用已有两年多，但碍于价格高昂且需长期治疗，能获得该药物治疗的患者人数非常有限。
“每次看到患儿家庭因为难以承受巨额费用而放弃治疗的那种痛苦，作为医生，我也非常焦急和痛心。”熊晖说，北京大学第一医院作为全国罕见病诊疗牵头单位，一直在呼吁罕见病用药进医保的问题，国家医保局及相关部门多次和专家们交流，积极听取意见。
上图：注射完成后，熊晖和魏翠洁为小患者查体。范燕彬摄
2021年12月，经历两轮9次谈判，曾经70万元一针的诺西那生钠注射液，价格最终降到3.3万元，并进入2021年医保目录。
果果妈妈说，了解到这种药经过集采价格大幅下降，而且进了医保，全家都特别激动，觉得“特别幸运，感觉孩子能治得起了，也有希望了”。
2021年底，果果就诊的北京大学第一医院和果果妈妈取得联系，并为孩子制定了周密的治疗方案，在新医保目录落地的当天，果果第一时间用上了这个针剂。果果之后，来自河北保定的11个月龄患儿宥宥也接受了用药。宥宥妈妈说，有医保还能异地实时结算，他们的压力小多了。
“医保结算系统已显示诺西那生钠为医保乙类药品，根据测算，患者一针自费部分大约为1万元出头，患者用药的经济负担确实大幅降低了。”北京大学第一医院医务处副处长于楠说。
来源：人民日报中央厨房·37℃工作室 孙秀艳
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